מחלת שתל מול מארח חריפה עמידה בסטרואידים היא סיבוך רציני ועלול לסכן חיים, המתרחש בדרך כלל לאחר השתלת תאי גזע המטופואטיים אלוגניים (allo HSCT). ב-allo HSCT, חולים מקבלים תאי גזע המטופואטיים מתורמים בריאים כדי להחליף את תאי הגזע שלהם וליצור תאי דם חדשים. טיפול זה משמש בדרך כלל לטיפול בסוגים מסוימים של סרטן דם, הפרעות דם או מחלות מערכת החיסון.
Ryoncil הוא סוג של תא סטרומה מזנכימלי הנוצר ממח עצם אלוגני, המווסת את התגובה הדלקתית המתווכת בתאי T על ידי עיכוב שגשוג תאי T והורדת ייצור ציטוקינים ואינטרפרונים פרו-דלקתיים. הבטיחות והיעילות של Ryoncil אושרו במחקר רב-מרכזי, זרוע אחת, שכלל 54 מטופלים ילדים עם SR aGVHD שעברו allo HSCT. משתתפי המחקר קיבלו עירוי תוך ורידי של Ryoncil פעמיים בשבוע במשך ארבעה שבועות בסך הכל.
הבסיס העיקרי ליעילות הוא שיעור ההפוגה ומשך ההפוגה 28 ימים לאחר תחילת הטיפול. התוצאות הראו כי 16 משתתפים (30%) השיגו הפוגה מלאה לאחר 28 ימי טיפול בריונסיל, בעוד ש-22 משתתפים (41%) השיגו הפוגה חלקית.
תגובות הלוואי השכיחות ביותר של Ryoncil כוללות זיהום, חום, דימום, בצקת, כאבי בטן ויתר לחץ דם. בנוסף, סיבוכים כגון תגובות רגישות יתר, תגובות עירוי חריפות, העברה של מחלות זיהומיות והיווצרות רקמה חוץ רחמית עלולים להתרחש לאחר הטיפול.







