יוניס מתכננת להציג את הנתונים המלאים של מחקר זה בכנס מדעי הקרוב. בינתיים, תוצאות המחקר של שלב 3 שלב 3 ו- Core2 של Olezarsen לטיפול בהיפר -טריגליצרידמיה קשה (SHTG) צפויות להכריז ברבעון השלישי של 2025.
טריגליצרידים הם סוג חשוב של שומן המספק אנרגיה לגוף האדם. עבור מבוגרים, רמת הטריגליצריד האידיאלית צריכה להיות בדרך כלל מתחת ל 150 מ"ג\/ד"ל, ועולה על ערך זה עשויה להצביע על נוכחות של היפר -טריגליצרידמיה. אם הרמה היא מעל 500 מ"ג\/ד"ל, היא נחשבת להיפר -טריגליצרידמיה חמורה, שהיא חריגה מטבולית נפוצה. למרות שישנם טיפולים סטנדרטיים, מיליוני אנשים עדיין מתמודדים עם איום החיים הפוטנציאלי של דלקת לבלב חריפה (AP) ומחלות לב וכלי דם טרשתיות. עבור חולי SHTG עם רמות טריגליצרידים העולות על 880 מ"ג\/ד"ל, במיוחד אלה עם תסמונת צ'ילומיקון משפחתית (FCS), הסיכון להתפתחות דלקת לבלב חריפה גבוה יותר.
Essence הוא מחקר גלובלי, רב-מרכזי, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו בשלב שלב 3. המחקר כלל 1478 חולים מגיל 18 ומעלה עם היפר -טריגליצרידמיה בינו<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
נקודת הסיום העיקרית הייתה אחוז השינוי ברמות TG בבטן ביחס לקו הבסיס לאחר 6 חודשים בהשוואה לפלסבו. נקודות הקצה המשניות העיקריות כוללות את אחוז השינוי ברמות TG של חולים לאחר 12 חודשים, שיעור החולים המשיגים TG צום<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
הניתוח הראה כי הניסוי הגיע לנקודת הסיום הראשונית שלו, ובששה חודשים קבוצות המינון של 80 מג 'ו -50 מג' השיגו ירידה של 61% ו- 58% ברמות TG בהשוואה לפלסבו, בהתאמה (P<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
אולזרסן הדגים מאפייני בטיחות וסובלנות טובים במחקרו. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר הקשורות לטיפול בקבוצת אולזרסן היו תגובות באתר הזרקה, שהתרחשו בקצב גבוה יותר מאשר בקבוצת הפלצבו והיו ברובם קלים.
Olezarsen הוא טיפול באוליגונוקלאוטידים נגד אנטי-סנס שמטרתו לעכב את ייצור הגוף של אפוליפופרוטאין C-III (APOC-III, חלבון המיוצר בכבד המווסת את חילוף החומרים של TG בדם). ה- FDA האמריקני העניק לטיפול זה במצב יתום של תרופות וייעוד פריצת דרך (BTD) לטיפול זה בפברואר 2024, ואישר את השימוש בו כטיפול מסייע לבקרת תזונה כדי להפחית את הטריגליצרידים בחולים בוגרים עם תסמונת צ'ילומיקון משפחתית בדצמבר.
