על פי ההערכות, כ-30% מחולי המופיליה A חמורה ו-5% -10% מחולי המופיליה B חמורה סובלים ממעכבי גורמי קרישה בגופם, מה שהופך את הטיפול בהמופיליה לחולים אלו למאתגר יותר. למרות ששיטות הטיפול הקיימות שיפרו משמעותית את איכות החיים של חולי המופיליה רבים, חולי המופיליה B עם מעכבים עדיין נושאים בנטל המחלה והטיפול בשל אפשרויות טיפול מונע מוגבלות. בהתבסס על הצרכים הרפואיים הבלתי מסופקים באוכלוסייה זו ותוצאות ניסויים קליניים שלב 2, ה-FDA העניק ל-Alhemo ייעוד טיפול פורץ דרך לטיפול בחולי המופיליה B עם מעכבים.
העיצוב של אלחמו נועד לחסום חלבון בגוף הנקרא TFPI, המונע קרישת דם. על ידי חסימת TFPI, Alhamo יכול להגביר את הייצור של תרומבין בנוכחות מעכבים, ובכך לפצות על חוסר או אי ספיקה של גורמי קרישה אחרים.
אישור זה מבוסס על התוצאות החיוביות של חוקר הניסוי הקליני הקריטי שלב 37. הנתונים מראים ששיעור הדימום השנתי (ABR) של חולים שקיבלו טיפול מונע של Alhemo ירד ב-86% בהשוואה לאלו שלא קיבלו טיפול מונע. ה-ABR הממוצע המשוער של חולים המקבלים טיפול מונע ב-Alhamo הוא 1.7, בעוד שה-ABR של חולים שאינם מקבלים טיפול מונע הוא 11.8. ה-ABR החציוני של קבוצת הטיפול ב-Alhamo היה אפס, בעוד שה-ABR החציוני של חולים שלא קיבלו טיפול מונע היה 9.8. כנקודת קצה משנית לתמיכת יעילות, 64% מהמטופלים שקיבלו טיפול מונע ב-Alhamo לא חוו כל דימום ספונטני או טראומטי במהלך 24 השבועות הראשונים של הטיפול, בהשוואה ל-11% מהמטופלים שלא קיבלו טיפול מונע. במחקר Explorer7, תגובות הלוואי השכיחות ביותר בקרב חולים שקיבלו טיפול באלהמו היו תגובות באתר ההזרקה (18%) ואורטיקריה (6%). תגובות לוואי חמורות כוללות אוטם כליות ותגובות אלרגיות.
