CTX היא הפרעת חילוף חומרים בירושה באוטוזומל נדיר, מתקדמת, המשפיעת על חלקים מרובים בגוף. ב- CTX, המחסור בחומצה צ'נודוקסיכולולית (CDCA) יכול להוביל להצטברות אלכוהולי מרה, מה שבתורו יכול לגרום להצטברות של כולסטרול רעיל. כולסטרול הוא המניע העיקרי לעומס הסימפטומים של המטופלים והתקדמות מחלות, כולל תפקוד נוירולוגי בלתי הפיך. אם לא מטופלים, חולי CTX עשויים לחוות תסמינים המשבשים את חייהם ומחמירים לאורך זמן, כולל שלשול כרוני, קטרקט דו -צדדי בקרב מתבגרים, קסנטומה נבולי נוי עצבים.
אישור זה מבוסס בעיקר על התוצאות החיוביות של מחקר חוסן שלב 3, אשר העריך את יעילות ה- CTEXLI בקרב חולים בוגרים עם CTX. המחקר השיג את נקודת הסיום הראשונית, שהייתה ירידה מובהקת מאוד סטטיסטית ברמות האלכוהול של החולים (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
החומר הפעיל של טבליות CTEXLI הוא חומצה צ'נוודוקסיכולית, חומצת מרה המופיעה באופן טבעי שאושרה בתחילה לטיפול בחולים עם אבני מרה אטומות הנגרמות על ידי קרינה בכיס המרה.
