לאחרונה, Corcept Therapeutics הגישה בקשה לתרופה חדשה (NDA) ל-FDA האמריקאי עבור מווסת קורטיזול סלקטיבי קנייני שלה, relacorilant, לטיפול בחולי סרטן שחלות עמידים לפלטינה. בנוסף, ה-NDA לטיפול בהיפרקורטיזוליזם אנדוגני (הידוע גם כתסמונת קושינג) באמצעות תרופות מרגיעות נמצא כעת בבדיקה של ה-FDA. ראוי להזכיר שטיפול זה נבחר על ידי הערכת התקשורת בתעשייה כאחד הטיפולים הפוטנציאליים במשקל כבד לשנת 2025.
יישום התרופה החדש מבוסס בעיקר על נתונים חיוביים מניסוי Phase 3 הקריטי ROSELLA וניסוי Phase 2. בניסויים אלו, חולות סרטן שחלות עמידות לפלטינום שטופלו בתרופה מרגיעה בשילוב עם אלבומין פקליטקסל היו בעלי הישרדות ללא התקדמות (PFS) והישרדות כללית (OS) טובים יותר מאלה שטופלו באלבומין פקליטקסל בלבד, והחולות לא נזקקו לבדיקת סמנים ביולוגיים.
ניתוח מראה שניסוי ROSELLA השיג את נקודת הסיום העיקרית שלו - שיפור משמעותי בהישרדות ללא התקדמות כפי שהוערכה על ידי סקירה מרכזית בלתי תלויה עיוורת (BICR). בהשוואה למונותרפיה, הטיפול המשולב של רפיון ואלבומין פקליטקסל הפחית את הסיכון להתקדמות המחלה ב-30% (יחס סיכון: 0.70; p=0.0076). חציון ה-PFS-BICR של חולים בקבוצת הטיפול המשולב Relacorilant הוארך ל-6.5 חודשים, בעוד זה של חולים שטופלו במונותרפיה של אלבומין פקליטקסל היה 5.5 חודשים. בנוסף, תוצאות ה-PFS שהוערכו על ידי החוקרים היו עקביות עם PFS-BICR, עם יחס סיכון של 0.71 (p=0.0030).
בניתוח של-אמצע הטווח של ההישרדות הכוללת, הוספת תרופה מרגיעה הפחיתה את הסיכון למוות של חולים ב-31% והאריכה משמעותית את חייהם. חציון ה-OS של קבוצת הטיפול המשולב Relacorilant היה 16.0 חודשים, בעוד שקבוצת אלבומין פקליטקסל המונותרפיה הייתה 11.5 חודשים (יחס סיכון: 0.69; p=0.0121). אפקט טיפולי זה בא לידי ביטוי בכל תת הקבוצות הרלוונטיות מבחינה קלינית, כולל חולים עם פרוגנוזה גרועה.
Relacorilant הוא אנטגוניסט אוראלי, שעלול להיות "ראשון בכיתה" סלקטיבי לקולטן גלוקוקורטיקואידים (GR) המווסת את פעילות הקורטיזול על ידי קישור ל-GR ולא לקולטנים הורמונים אחרים בגוף. Corcept Therapeutics מפתחת תרופות מרגיעות לסרטן השחלות ולמחלות קשות אחרות, כולל היפרקורטיזוליזם אנדוגני וסרטן הערמונית.
