תרופות חדשות שעשויות להיות מאושרות על ידי ה-FDA האמריקאי בדצמבר
חומר פעיל: Lerodalcibep
אינדיקציות: היפרליפידמיה ראשונית, מחלת לב וכלי דם טרשת עורקים (ASCVD)
שם החברה: LIB Therapeutics
Lerodalcibep הוא מעכב ממוקד PCSK9 עם יציבות לטווח ארוך- בטמפרטורת החדר. הפיתוח שלה נועד לספק למטופלים תוכנית טיפול בהזרקה תת עורית נוחה יותר, חודשית ועצמית. במונחים של סוג מולקולרי, Lerodalcibep הוא חלבון מקשר קטן (SBP), ותחום הקישור שלו PCSK9 הוא פפטיד מהונדס שיכול להיקשר לחלבון PCSK9 אנושי עם זיקה גבוהה ברמה התת ננומולרית. בנוסף, על ידי מיזוג עם אלבומין בסרום אנושי (HSA), lerodalcibep מאריך משמעותית את מחצית חייו בפלזמה, ומגיע ל-12-15 ימים.
חומר פעיל: אטריפמיל
אינדיקציה: טכיקרדיה על-חדרית פרוקסיזאלית (PSVT)
שם החברה: Milestone Pharmaceuticals
אטריפמיל הוא חוסם תעלות סידן מסוג L-לא דיהידרופירידין בעל פעולה מהירה שפותחה על ידי Milestone Pharmaceuticals לטיפול ב-PSVT והפרעות קצב אחרות. כתרסיס לאף, תרסיס לאף אטריפמיל יכול להינתן על ידי המטופלים עצמם בכל זמן ובכל מקום, מה שצפוי להעביר את שיטות הטיפול הקיימות כיום במקרי חירום לבית ולספק שיטות טיפול מהירות יותר למטופלים. במאי 2021, Jixing Pharmaceutical הגיעה להסכם רישיון ושיתוף פעולה בלעדי עם Milestone, והשיגה זכויות בלעדיות לפיתוח ומסחור של אטרפמיל בסין הגדולה.
חומר פעיל: Reproxalap
אינדיקציה: מחלת עיניים יבשות (DED)
שם החברה: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap הוא פוטנציאלי "ראשון בכיתה" בפיתוח מולקולה קטנה מעכב אלדהיד פעיל. תכולת האלדהידים הפעילים יכולה לעלות במהלך דלקת עיניים או מערכתית, ולגרום לדלקת עיניים, ירידה בהפרשת דמעות, אדמומיות בעיניים ושינויים בהרכב השומנים של הדמעות. לחולים רבים עם תסמונת עין יבשה יש רמות גבוהות של אלדהידים פעילים.
חומר פעיל: דפמוקימאב
אינדיקציות: אסטמה אאוזינופילית, סינוסיטיס כרוני עם פוליפים באף
שם החברה: GSK
Depemokimab הוא מוצר ביולוגי בעל טווח פעולה ארוך במיוחד המכוון לאינטרלוקין-5 (IL-5). Depemokimab יכול להיקשר עם IL-5 עם זיקה גבוהה וניתנת כל שישה חודשים לטיפול בחולי אסתמה חמורה. IL-5 הוא ציטוקין מפתח בדלקת מסוג 2. יותר מ-80% מחולי אסתמה חמורה נגרמים על ידי דלקת מסוג 2, עם רמות גבוהות של אאוזינופילים והידרדרות בלתי צפויה של המצב.
חומר פעיל: Narsoplimab
אינדיקציה: מחלה מיקרו-וסקולרית טרומבוטית הקשורה להשתלת תאי גזע המטופואטיים (TA-TMA)
שם החברה: Omros
Narsoplimab (ידוע גם בשם OMS721) הוא נוגדן חד שבטי אנושי לחלוטין המכוון ל-MASP-2, הפועל כאנזים אפקטור במסלול הלקטין המשלים ומהווה יעד חלבון פרו-חדשני. ראוי לציין שעיכוב MASP-2 הוכח כמשמר את התפקוד המלא של מסלול הפעלת המשלים הקלאסי תלוי נוגדנים, שהוא מרכיב מרכזי בתגובה חיסונית נרכשת. ה-FDA העניק את ייעוד התרופה פורץ דרך ומעמד של תרופת יתום עבור TA-TMA. סוכנות התרופות האירופית (EMA) אישרה גם את ההסמכה שלה לתרופות יתומות לטיפול בהשתלת תאי גזע המטופואטית.
חומר פעיל: אפיקמטן
אינדיקציה: קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית (HCM)
שם החברה: Cytokinetics
Aficamten הוא בפיתוח ופוטנציאלי "הטוב ביותר בכיתה" סלקטיבי מולקולה קטנה מעכב מיוזין לב. Aficamten שואפת להפחית את מספר הגשרים הפעילים של אקטין מיוזין-מקשרים בכל מחזור לב, ובכך לעכב התכווצויות מוגזמות של שריר הלב הקשורות ל-HCM. במודלים פרה-קליניים, aficamten מפחית את התכווצות שריר הלב על ידי קשירה ישירה לאתר קישור קונפורמטיבי סלקטיבי ייחודי על מיוזין לבבי, ובכך מונע ממיוזין להיכנס למצב מייצר כוח. אפיקמטן קיבלה הכרה פורצת דרך בטיפול על ידי ה-FDA האמריקאי והמינהל הלאומי למוצרים רפואיים בסין (NMPA) לטיפול ב-HCM חסימתית סימפטומטית.
חומר פעיל: Relacorilant
אינדיקציה: היפרקורטיזוליזם אנדוגני (תסמונת קושינג)
שם החברה: Corcept Therapeutics
Relacorilant הוא אנטגוניסט אוראלי, שעלול להיות "ראשון בכיתה" סלקטיבי לקולטן גלוקוקורטיקואידים (GR) המווסת את פעילות הקורטיזול על ידי קישור ל-GR ולא לקולטנים הורמונים אחרים בגוף. טיפול זה זכה למעמד של תרופת יתום הן על ידי ה-FDA והן מהנציבות האירופית לטיפול בהיפרקורטיזוליזם, וזכה למעמד של תרופת יתום על ידי הנציבות האירופית לטיפול בסרטן השחלות.
חומר פעיל: Zoliflodacin
אינדיקציה: זיבה פשוטה
שם החברה: Innoviva Specialty Therapeutics
זוליפלודצין היא אנטיביוטיקה דרך הפה מסוג "ראשון בכיתה" עם מנגנון פעולה ייחודי. זה יכול לעכב אנזים חיידקי מפתח בשם טופואיזומראז מסוג II, שהוא חיוני לתפקוד ורבייה של חיידקים. מחקרים קודמים במבחנה הראו כי הוא פעיל נגד זנים עמידים לריבוי תרופות- של Neisseria gonorrhoeae, כולל זנים עמידים ל-ceftriaxone ו-azithromycin, ואינו מפתח עמידות צולבת עם אנטיביוטיקה אחרת.
